O FDA aprovou a terapia utilizando o GT038 como um tratamento farmaocologico órfão e em 2010, recebeu a mesma designação pela Agência Europeia de Medicamentos. O GT038 é um adenovírus que contem DNA que codifica uma molécula de RNA de interferência sobre a rodopsina alterada com outro vector adenoviral que contem o gene da rodopsina. Ele é projetado para o tratamento da Retinose Pigmentar associada com alterações na rodopsina.
Retinose Pigmentar associada ao gene da rodopsina provoca perda progressiva da visão até a cegueira e afeta aproximadamente 30% dos pacientes.
A Genable Technologies Ltd. é uma empresa privada, com base em desenvolvimento de novos medicamentos de genes para tratar doenças genéticas “dominantes”, baseado no trabalho pioneiro da professora Jane Farrar, o Dr. Paul Kenna e Professor Peter Humphries.
Fonte: Retina Informativa - Postado em 22/05/2013 as 20:54 do dia 26/05/2013
Colaboração: Jonathan Peripato
Colaboração: Jonathan Peripato
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